(资料图片)

9月29日，舒泰神发布公告，注射用STSP-0601新增适应症“不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗”收到国家药监局签发的《药物临床试验批准通知书》。

注射用STSP-0601是国家1类治疗用生物制品，2019年7月31日，国家药监局批准注射用STSP-0601开展临床试验，适应症为“伴有抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗”，2021年8月已完成伴抑制物患者的Ⅰ期临床试验，安全性和耐受性良好；2021年9月，注射用STSP-0601的Ⅰb/Ⅱ期临床试验启动，如今正处于Ⅱ期临床试验阶段；2022年9月，纳入突破性治疗品种名单。

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A和血友病B，前者表现为凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏，后者表现为凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。循环血中FⅧ或FⅨ缺乏或功能异常，会导致活化形式的凝血因子X(FXa)生成障碍、凝血酶生成不足，从而影响正常的血液凝固、引起出血。血友病的临床特征表现为出血倾向，主要为关节、肌肉和深部组织出血等。若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和(或)假肿瘤形成，严重者可危及生命。

舒泰神表示，在已有的非临床和治疗伴有抑制物血友病患者的临床试验安全性和有效性数据的基础上，注射用STSP-0601本次新增适应症为“不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗”。此次取得药物临床试验批准后，将开展新增适应症的Ⅱ期临床试验研究。

标签： 凝血因子 临床试验 期临床试验